[K글로벌타임스] 의학은 빠른 속도로 발전하고 있지만, 아직 정복하지 못한 질환도 많다. 그중 희귀 및 난치성 질환은 의학 세계에서도 미지의 영역으로 불리고 있다. 하지만 이도 조금씩이나마 차질이 보이고 있는데, 그 배경에는 유전자 치료제의 개발이 있다.

‘아데노부속바이러스’라고 불리는 AAV(Adeno-associated Virus)는 도입유전자(transgenes)를 전달하지만, 숙주 게놈에는 통합하지 않는 바이러스 벡터다. AAV를 통해 유전자 대체본을 전달하는 치료 요법의 효능이 확인된 이후 많은 바이오 기업들이 AAV 유전자 치료제 시장에 뛰어들고 있다.

마크헬츠(대표 이승민)는 국내에서 AAV 치료 표적 플랫폼을 구축해 나가는 기업으로, 2021년 설립됐다. 젊은 기업이지만 대표를 비롯한 핵심 인재는 바이오 분야에서 오랫동안 몸 담근 베테랑이다. 최근에는 독일 프랑크푸르트에 유럽 거점을 세우겠다고 발표하며 국내를 뛰어넘어 글로벌 바이오 시장을 노리고 있다.

누구나 질병 없는 삶을 꿈꾼다. 마크헬츠는 이러한 인류의 소망을 위해 설립된 바이오 기업으로, 그중에서도 ‘혈관 건강’에 집중한다. 마크헬츠의 핵심 기술은 표적 바이오 마커 발굴 기술, 표면 엔지니어링 기술, 자동화 대량생산 기술이다. 이를 기반으로 CAR-T 세포 유전자 치료제, AAV 유전자 치료제, 유럽형 CDMO 사업을 개발하고 있다.

설립된 지는 2년밖에 되지 않았지만, 이승민 마크헬츠 대표는 세포생물학과 심장내과를 전공했으며, 삼성서울병원이엔셀주식회사에서 연구소장직을 역임한 자로 20년간 표적 발굴에 대한 노하우를 쌓아왔다. 이러한 경험을 토대로 표적 AAV 유전자 치료제를 개발 및 생산하는 플랫폼을 구축했다.

마크헬츠가 바라는 바는 명확하다. 한 번의 치료로 평생 완치가 가능한 유전자 치료제다. 전 세계에서 선천성 기형 및 유전질환을 가지고 태어나는 신생아는 약 1~3%다. 마크헬츠가 주력하고 있는 유전자 치료제는 태아가 모체에 있을 때부터 유전질환을 보유하고 있는지를 미리 파악해 출산 후 6개월 안에 치료받을 수 있도록 도와준다. 이로써 평생 질환을 안고 살아가는 고통에서 벗어날 수 있게 해주는 기술인 것. 조기 발견해 치료하면 90% 완치 가능한 영역이다 보니 인류에게 꼭 필요한 치료제가 아닐 수 없다.

하지만 그런 만큼 치료 비용이 많이 들다. 1회 치료에 최소 5억 원에서 최대 39억 원에 달하기 때문이다. 일반인들이 접근하기에는 진입장벽이 매우 높다. 이렇듯 치료 비용이 수억 원대에 이르는 데에는 주요 기술과 원자재, 그리고 부자재의 해외 의존도가 높은 것으로 분석된다.

마크헬츠가 오로지 자체 기술력만으로 유전자 치료제 플랫폼 개발에 힘쓰는 이유도 여기에 있다. 국산화에 성공할 경우, 치료 비용이 낮아지기에 더 많은 생명을 구할 수 있기 때문이다. 대량생산 설비를 구축하는 것도 마찬가지의 이유다.

아무도 걸어가지 않은 길을 걷는 것은 무척 외롭고 고독한 싸움이다. 하지만 마크헬츠는 해낼 수 있다고 자신한다. 우선 우리나라는 일본과 함께 세계적인 세포 치료제 강국이다. 유전자 치료제 플랫폼 개발이 마냥 험난한 게 아니라는 뜻이다.

마크헬츠는 유전자 전달체에 특화된 기술을 갖추고 있는데, 그중에서도 심·뇌혈관 표적용 AAV 전달체를 활용한 뇌졸중, 심근경색, 알츠하이머, 헌팅턴병용 AAV 유전자 치료제가 강점이다. 현재 임상시험을 위한 시료 생산을 추진 중인 것으로 알려졌다. 관련 특허도 국내 및 미국에도 출원한 상태다. 이렇듯 이른 시일 안에 AAV 유전자 치료제에 두각을 나타낸 데는 자체 보유한 기업부설연구소가 큰 역할을 했다.

연구소는 크게 두 군데로 요약된다. 서울성모병원 별관에 ‘세포유전자치료제(CGT) 연구소’를 세워 고형암 표적 CAR-T를 개발하고 있으며, 서울 바이오 허브에서는 ‘바이오 연구소’를 두고 디지털과 바이오 융합기술 개발의 기반을 다지고 있다. 또한, 화성시에는 AAV 유전자 치료제 전문 제조시설을 설계 중이다.

국내에서는 이미 마크헬츠의 기술력을 인정하는 분위기다. 올해 첨단재생의료산업협회(이하 협회)가 주관한 ‘제1회 첨단재생바이오 스타트업 어워즈’에서 대상을 받은 것.

첨단재생바이오 스타트업 어워즈는 첨단재생의료산업 분야 유망 스타트업 발굴 및 육성을 위해 협회가 개최한 ‘2022년 스타트업 투자포럼’에서 우수 유망기업으로 선정된 기업에 상을 수여한다. 처음으로 개최된 시상식에서 대상이라는 영광을 쥔 만큼 마크헬츠가 차세대 유망주로서 성장할 가능성을 인정받은 것이나 다름없으며, 그렇기에 그 의의 또한 상당히 깊다.

시상식에서 이승민 마크헬츠 대표는 “지원과 기대를 바탕으로 세포 유전자 치료제 CAR-T 생산과 이의 핵심 원료가 되는 AAV 유전자 치료제 생산을 모두 커버할 수 있는 국내 유일의 자동화 GMP 제조시설을 공적 기관에 제공하고 위탁 운영할 계획”이라며 “국가의 첨단 바이오 의약품 제조 역량에 이바지하고, 이에 힘입어 회사의 기술력을 더욱 고도화해 글로벌 강자가 되겠다”라고 포부를 밝혔다.

최근 마크헬츠가 중소벤처기업진흥공단의 독일 글로벌비즈니스센터(GBC) 입주 기업으로 선정되면서, GBC 입주를 교두보 삼아 유럽시장 공략에 나서겠다고 전했다. 여기에는 혈관 표적 AAV 유전자 치료제가 주도적으로 시장을 이끌 것으로 기대된다.

본격적인 개발 및 대량생산을 위해 독일을 비롯한 벨기에, 슬로베니아, 오스트리아 등에 위치한 협력사들과 임상연구 네트워크를 구성했으며, 이를 바탕으로 마크헬츠의 독자적인 기술인 AAV 캡시드 엔지니어링 플랫폼 기술 기반 심·뇌혈관 질환 유전자 치료 솔루션 개발의 성공률을 높이겠다는 전략이다. 나아가 유럽이 의학 분야에 가이드라인이 높은 만큼, 마크헬츠의 제품 신뢰도 향상에도 큰 도움을 줄 것으로 기대하고 있다.

마크헬츠는 2025년 IND 승인을 목표로 임상시험을 위한 시료 생산을 추진 중이며, 2024년까지 유럽에 AAV GMP 생산시설을 완공해 유럽에 진출하고자 하는 국내 AAV 유전자 치료제 개발 기업을 도와 CDMO 서비스를 제공하겠다는 구체적인 목표를 밝혔다. 나아가 2025년 약 1조 원 규모로 기업공개(IPO)도 추진해 글로벌 바이오 기업으로 성장하겠다는 자신감을 내비쳤다.

[K글로벌타임스 강초희 기자] [email protected]